Innovadora terapia con Células T impulsa el tratamiento temprano de la enfermedad de Parkinson

30/12/2024

El Dr. Rodrigo Pacheco, investigador principal del Centro Basal Ciencia & Vida de la Universidad Sebastián, expuso los resultados de la investigación que dirige con financiamiento de la Agencia Nacional de Innovación y Desarrollo, ANID.

El director del Laboratorio de Neuroinmunología del Centro Basal destacó el trabajo en equipo que permitió desarrollar una terapia de células T modificadas con el potencial para frenar la inflamación y detener la neurodegeneración desde sus orígenes.

Este avance y su patente demuestran que la ciencia nacional se encuentra en la vanguardia de la biomedicina.

El evento de cierre del proyecto FONDEF ID22I10070, llamado “Ingeniería de células T para una terapia contra la enfermedad de Parkinson”, se traduce en un avance significativo en la investigación biomédica chilena. 

Liderado por el Dr. Rodrigo Pacheco, investigador principal del Centro Basal Ciencia & Vida y académico de la Universidad San Sebastián, el proyecto avanzó en el desarrollo de una terapia celular autóloga que abre nuevas esperanzas para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.

De acuerdo a la exposición realizada por Pacheco, bioquímico, doctor en Inmunología y director del laboratorio de Neuroinmunología del Centro Ciencia & Vida de la USS, los resultados del proyecto Fondef proponen una inmunoterapia que utiliza linfocitos T reguladores (Treg) modificados con receptores quiméricos de antígeno (terapia CAR-Treg). Estos receptores, generados por ingeniería genética, actúan de manera específica reconociendo una proteína patogénica asociada con la enfermedad de Parkinson, deteniendo la inflamación que impulsa la neurodegeneración en esta patología.

La terapia se distingue por su capacidad para:

• Frenar la respuesta inflamatoria autoinmune que desencadena la destrucción de las neuronas dopaminérgicas de la sustancia nigra células nerviosas involucradas en la regulación de los movimientos voluntarios.
• Reducir la neuroinflamación y mejorar significativamente la función motora en modelos preclínicos de la enfermedad.

Los resultados obtenidos en las etapas experimentales del proyecto validan su eficacia y seguridad, consolidando así una base robusta para una futura aplicación clínica.

Terapia patentada

Uno de los grandes logros de la investigación es la patente registrada para la terapia CAR-Treg. Esta patente no solo reconoce la originalidad del enfoque terapéutico, sino que también asegura su protección intelectual, facilitando la proyección hacia nuevas fases de desarrollo y eventual transferencia tecnológica para aplicaciones clínicas.

El proceso de patentamiento, apoyado por la Dirección de Propiedad Intelectual del Centro Basal, destaca la colaboración multidisciplinaria y el riguroso trabajo científico detrás del proyecto. Este paso es clave para atraer futuros financiamientos y asociaciones estratégicas que permitan avanzar hacia ensayos clínicos y, eventualmente, su uso clínico.

La culminación de este proyecto no solo representa un avance en la comprensión del Parkinson, sino también un gran salto hacia terapias específicas y personalizadas, con un enfoque que apunta a tratar las causas subyacentes de la enfermedad más que sus síntomas.

“Esta terapia tiene el potencial de cambiar el paradigma del tratamiento de Parkinson, enfocándonos en detener la progresión de la enfermedad desde sus etapas iniciales”, destacó el Dr. Rodrigo Pacheco durante el evento de cierre.

El éxito de esta iniciativa es fruto de un esfuerzo colaborativo entre diversas instituciones e investigadores. El Dr. Pacheco destaca el aporte de un equipo de profesionales altamente capacitados, así como la colaboración de la Fundación Ciencia & Vida, la Universidad San Sebastián, la Agencia Nacional de Investigación y Desarrollo (ANID), y la Michael J. Fox Foundation.

El cierre del proyecto FONDEF ID22I10070 marca un hito crucial en el desarrollo de nuevas terapias para la enfermedad de Parkinson, consolidando un camino que integra ciencia, innovación y tecnología para mejorar la calidad de vida de los pacientes. La terapia CAR-Treg desarrollada es un ejemplo de cómo la investigación de alto impacto puede generar soluciones transformadoras y posicionar a nuestro país como un actor relevante en la biomedicina global.